El fármaco antitumoral LAM561, desarrollado por la empresa mallorquina Laminar Pharma (derivada de la UIB), ha logrado de la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, Food and Drug Administration) la designación de medicamento huérfano pediátrico. Se considera medicamento huérfano aquel que demuestrar eficacia y no toxicidad en el tratamiento de enfermedades raras o de baja prevalencia entre la población. En este caso, la FDA acelera y facilita su desarrollo y el acceso a su financiación y comercialización. Los cánceres de niños son considerados enfermedades raras y la Administración norteamericana ha certificado la seguridad del LAM561 en su uso pediátrico como antitumoral.
La designación se hizo efectiva el pasado miércoles. El CEO y fundador de Laminar Pharma, Pablo Escribá, declaró a este periódico que «hay muy pocas declaraciones de medicamentos huérfanos de uso pediátrico. La FDA ha reconocido que el LAM561 funciona de manera eficaz y es seguro. Es un paso importante que se añade a todo lo que ya hemos conseguido. Los medicamentos huérfanos para adultos se designan para enfermedades con 300.000 pacientes al año, pero los pediátricos se limitan a 2.000 al año. En estos casos, la FDA tiene muy en cuenta la posible toxicidad de los fármacos. Hemos demostrado que el LAM561 no es tóxico y que su eficacia es relativamente buena».
El estudio clínico para adultos del LAM561 podría concluirse definitivamente en 2024, por lo que, en caso de superarlo, ya estaría a punto para su comercialización, al menos en Estados Unidos. El primer estudio clínico pediátrico podría concluirse también en 2024, pero deberá espera algunos años más para el definitivo. El LAM561 (en realidad, una molécula) está siendo desarrollado por Laminar Pharma para la lucha contra el glioblastoma, un tipo de cáncer agresivo que se genera en el cerebro o la médula espinal y que presenta una altísima mortalidad a los pocos meses de su diagnóstico.
Hace mucho que tienen la cura para muchas enfermedades, pero les interesa más tener enfermos que gente sana.