Bilbao acogerá un concierto solidario el 14 de septiembre para financiar terapias génicas para enfermedades ultrarraras

El IV Festival RenHacer ha programado también para el 12 de septiembre un simposio en Bilbao sobre financiación de enfermedades raras

Bilbao acogerá un concierto solidario el 14 de septiembre para financiar terapias génicas para enfermedades ultrarraras

El alcalde de Bilbao, Juan Mari Aburto, el secretario y patrono de la Fundación Columbus, Javier García, y la presidenta de la Asociación CTNNB1, Estíbaliz Martín | Foto: Europa Press - EUROPA PRESS

| Bilbao, |

Bilbao acogerá el próximo 14 de septiembre, en el marco de la IV edición del Festival RenHacer, un concierto solidario en el Palacio Euskalduna, para recaudar fondos para apoyar a la Asociación CTNNB1, una entidad sin ánimo de lucro que trabaja para brindar apoyo a las familias y promover la investigación de esta enfermedad ultrarrara.

La IV edición del Festival RenHacer, que se celebrará del 6 al 14 de septiembre en Arantzazu (Gipuzkoa), Bilbao y Logroño, tiene como principal objetivo recaudar fondos para impulsar ensayos clínicos y facilitar el acceso a terapias génicas dirigidas a niños que padecen enfermedades ultrarraras.

El alcalde de Bilbao, Juan Mari Aburto, el secretario y patrono de la Fundación Columbus, Javier García, y la presidenta de la Asociación CTNNB1, Estíbaliz Martín, han presentado este martes en Bilbao este evento de carácter solidario, que en su edición de este año tendrá como uno de sus proyectos centrales el primer ensayo clínico en terapia genética para la enfermedad CTNNBI, previsto para finales de 2025 o principios de 2026.

Esta patología genética provoca un grave trastorno del neurodesarrollo y afecta ya a más de 40 menores a nivel estatal, cinco de ellos en Euskadi y uno en La Rioja. El estudio incluirá entre 8 y 10 pacientes y comenzará en un hospital de Eslovenia, continuando posteriormente en el Estado, previsiblemente en el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona.

En la presentación, el alcalde, Juan Mari Aburto, ha indicado que con el concierto programado en Euskalduna Bilbao se pretende «unir cultura y solidaridad» y los beneficios destinarán a la Asociación CTNNB1, «un síndrome que afecta a niños en su desarrollo, una enfermedad muy poco frecuente con una prevalencia muy baja, uno por cada 50.000 aproximadamente».

El objetivo de esta iniciativa, ha indicado, es «lograr beneficios para poder realizar más investigación», para que «los avances que muchas veces se producen en la investigación no se queden parados por falta de financiación y puedan ponerse en marcha y, al final beneficiar, a las personas que padezcan esa enfermedad».

Como alcalde de Bilbao, Aburto ha animado a los bilbaínos a que acudan al concierto del 14 de septiembre, que será «un gran evento cultural, pero sobre todo tenemos que lograr que sea un gran evento solidario».

Por su parte, el presidente de la Fundación Columbus, Javier García, ha señalado que, aparte del objetivo musical y cultural, la finalidad real del Festival RenHacer es «crear el entorno que nos permita ayudar a la fundación CTNNB1 a financiar su ensayo clínico y continuar ese desarrollo de esa terapia».

Financiación

En esa línea, como parte del programa del festival, Javier García ha anunciado que el próximo 12 de septiembre Bilbao acogerá un 'Simposio Internacional sobre Financiación de Enfermedades Raras', que reunirá a personas expertas en salud, del ámbito de la investigación, representantes institucionales e inversores sociales. Se presentará un nuevo modelo de «ventura philanthropy», una fórmula de inversión ética y de impacto que busca sostener económicamente el desarrollo de terapias sin rentabilidad comercial directa.

Javier García ha explicado que desde la Fundación Columbus están trabajado en modelos de financiación que permitan «no atacar solamente una enfermedad, sino varias a la vez, porque el problema real es importante».

Según ha explicado, «normalmente, cuando se desarrollan este tipo de tratamientos hay una empresa que tiene interés comercial, que invierte sus fondos y que tiene un rendimiento económico, pero, al haber tan pocos casos, no hay interés económico», por lo que «estas enfermedades que técnicamente son posibles de resolver se quedan sin desarrollar».

García ha indicado que la Fundación Columbus ha identificado «cerca de 10-15 enfermedades que están preparadas para lanzarse a ensayos clínicos y para probar si realmente esas terapias funcionan y detrás vienen otras 15-20 enfermedades más que en los próximos dos años también podrían quedar desarrolladas, pero el problema principal es la financiación, es decir, quién pone el dinero para que esto pueda seguir adelante».

Según ha precisado, con la parte solidaria, como son los conciertos, visibilizan el proyecto y consiguen recaudación para financiar lo que está en marcha, mientras que, por otro lado, van a lanzar una iniciativa sobre financiación para lograr un modelo económico «viable que nos permita atacar cuatro o cinco enfermedades en 2026-2027, conjuntamente entre Estados Unidos y Europa».

Tras considerar «clave» la colaboración público-privada, el responsable de la Fundación Columbus ha explicado que el desarrollo de terapias génicas para una enfermedad como CTNNB1 o cualquier otra enfermedad rara viene a costar entre 10 y 15 millones de dólares.

«Evidentemente, los conciertos no nos dan esa cantidad, pero nos ayudan a visibilizar lo que hacemos y a dar los primeros pasos de todo esto», ha indicado, para insistir en que el objetivo es «conseguir un modelo de financiación que sea sostenible» y asegurar que «la motivación no es otra que las familias y los niños que tienen esta enfermedad y que tienen una posibilidad de tratamiento y de cura, pero que la falta de financiación hace que eso no sea posible».

Por su parte, la presidenta de la Asociación CTNNB1, Estíbaliz Martín, madre de una niña de 7 años que sufre esta enfermedad, ha explicado que recibieron el diagnóstico «más o menos temprano, con dos años y medio», pero, según ha advertido, «no suele ser lo habitual» y, además, «hay muchísimos niños sin diagnosticar o mal diagnosticados bajo una parálisis cerebral o bajo autismo», debido a la falta de pruebas, con lo cual «va a haber en un futuro más niños con esta patología».

Martín ha explicado que «gracias a la fundación CTNNB1 en Eslovenia, a finales de este año empezamos el primer ensayo clínico». «Cuando te dicen no hay cura y no hay tratamiento parece que, por mucho que duela, te conformas, pero es que ahora no nos queremos conformar porque ahora sí hay una posibilidad, sí hay un tratamiento y queremos que nuestros hijos tengan el derecho y tengan esa oportunidad de recibirlo», ha dicho Martín, para llamar a «llenar el Euskalduna» y pedir a la gente que no pueda acudir a que «aporte su granito de arena» con su aportación en la Fila 0.

Festival

El festival llegará el 11 de septiembre a Rioja Fórum (Logroño), el 13 de septiembre al Santuario de Arantzazu y el 14 de septiembre al Euskalduna Bilbao. El 6 de septiembre se ofrecerá un concierto de presentación en la sala de ensayos del Orfeón Donostiarra en la capital guipuzcoana.

El festival contará con la dirección musical del maestro Ramón Tebar y tendrá como obra central el 'Réquiem de Verdi'. La interpretación correrá a cargo del Orfeón Donostiarra, la Orquesta Sinfónica de Bilbao (BOS), la soprano Miren Urbieta-Vega, la mezzosoprano María José Montiel, el tenor Jonathan Tetelman y el bajo George Andguladze.

En esta edición, el festival también propone una experiencia dirigida específicamente a jóvenes. Así, el 13 de septiembre, en Arantzazu se celebrará una jornada gratuita para público juvenil centrada en las enfermedades raras y la terapia génica.

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